Порок сердца является ведущей причиной смертности в США. Данное заболевание существенно влияет на качество и продолжительность жизни людей, страдающих от специфической формы мышечной дистрофии. Сегодня ученые начали сомневаться в том, что столовые клетки или генная терапия оказывается эффективной в лечении данных заболеваний.
Так, согласно результатам нового исследования, опубликованным в последнем номере журнала Circulation Research, ученые из Университета Миссури-Колумбии доказали, что люди, страдающие от мышечной дистрофии, способны вести нормальный образ жизни при наличии хотя бы 50% здоровых клеток, из которых состоит их сердце.
Известно, что пациенты с диагнозом дистрофии страдают от мутации гена, который синтезирует белок под названием дистрофин. Отсутствие данного белка приводит к началу цепной реакции, в результате которой большая часть клеток мускулатуры деградирует и теряет свою дееспособность. Если данный процесс происходит в области сердца, это ведет к развитию серьезных заболеваний сердца.
Ранее считалось, что для нормальной жизни в подобных условиях необходима полная ликвидация поврежденных участков сердца, так как для нормального его функционирования важна 100% деятельность каждой клетки. При генной терапии все мутированные гены заменяются здоровыми. В случае терапии столовыми клетками, репликации подвергаются сами клетки. Однако новое исследование показало, что намного больший эффект пациент получает при учете того, что сердце способно нормально функционировать при 50% здоровых клеток, из которого оно состоит, отмечают исследователи.