Вирусы подсказали новый способ борьбы с болезнями

Австралийские ученые разработали новый генотерапевтический курс, который основан на том же механизме, что используется вирусами при проникновении в клетки нашего организма. В результате открытия, лечебные ДНК могут быть помещены в ядра клеток более эффективно, чем ранее. Это дает надежду на излечение больным генетическими заболеваниями и некоторыми видами рака. Результаты работы были опубликованы в сентябрьском выпуске журнала The FASEB Journal.

Важное открытие в области генотерапии сделали австралийские ученые. С помощью белков, которые, тем же образом, что и вирусы, «упаковывают и транспортируют» молекулы (в данном случае это лечебные ДНК), ученые надеются повысить эффективность и специфичность генной терапии человека, рассказал один из исследователей, вовлеченных в работу, Дэвид Янс (David Jans) из университета Монаш, Австралия. «После создания эффективной и безопасной доставки ДНК-векторов, все трудности генной терапии будут упираться не в вопрос доставки, а в собственно применения лечения», - сказал он.

Вкратце, генотерапевтичпский вектор используют для доставки в лечебных целях генов или кусочков ДНК в ядра клеток. Чтобы создать новый вектор, Янс и его коллеги использовали фрагменты различных генов и создали белок, называемый «модулярным носителем ДНК». Этот белок может быть произведен бактерией. Белок несет лечебные ДНК и доставляет их в ядра клеток. Новые ДНК «перепрограммируют» клетки, и те начинают функционировать нормально. В лаборатории к «носителям» присоединяли ДНК, а затем их прикрепляли к рецепторам клеточных мембран и структурам, доставляющим вещества в ядра клеток. Таким образом «упакованные» ДНК продвигались сквозь цитоплазму клеток и попадали в ядра.

«Эффективная генная терапия – наилучший способ лечить наследственные заболевания. Также, таким образом можно лечить другие болезни, при которых инфекция влияет на работу генов», - сказал Джеральд Вайсман (Gerald Weissmann), главные редактор журнала The FASEB Journal. Австралийцы выяснили, каким образом вирусы взламывают код ядер клеток человека, и смогли доставить лечебные гены в ядра. Эта работа открывает новую эру в области фармацевтических разработок.