Клеточная терапия: надежды и сомнения Интернет-дайджест (декабрь, 2005)

Лечение стволовыми клетками должно быть разрешено, если это – последняя надежда, так считает профессор Ян Вильмут, всемирно известный создатель овечки Долли. Ученый призывает разрешить использовать лечение при помощи эмбриональных стволовых клеток для безнадежных больных, даже если эти методы еще не прошли всех клинических испытаний.

Подготовила Ирина Старенькая

Действительно, многие пациенты, готовы участвовать в самых рискованных медицинских экспериментах, лишь бы иметь шанс на жизнь, поэтому вопросы клеточной терапии сегодня у всех на устах, весь мир бурно реагирует на каждый, даже самый маленький шаг, сделанный в этом направлении.

Не менее потрясают и сообщения другого рода: одной из наиболее шокирующих новостей последних дней стало разоблачение корейского профессора Ву Сук Хвана, одного из ведущих, как считалось, ученых в области клонирования живых организмов в терапевтических целях. Его считали национальным героем, ведь он вывел свою страну в лидеры в области клонирования. На его счету первый в мире клонированный эмбрион человека, первая клонированная собака и успешные исследования стволовых клеток. Теперь ясно, что, по крайней мере, несколько его «достижений» – ни что иное, как обман. Эксперты говорят о том, что единственным серьезным опытом профессора является клонированная собака, остальные прогремевшие на весь мир эксперименты сфальсифицированы. Ученый уходит в отставку и, вероятно, предстанет пред судом. «Данные были преднамеренно сфабрикованы, это не случайная ошибка, а серьезное нарушение, которое подрывает основные принципы науки», – такой вердикт вынес экспертный комитет.

Это не первая отставка Ву Сук Хвана: в конце ноября прошлого года 52-летний профессор был вынужден уйти с поста руководителя Международного банка стволовых клеток, который сам, в общем-то, и создал. Это произошло из-за этического скандала: ученому пришлось признать, что он использовал генетический материал, полученный от своих сотрудников.

Возможно, теперь как сами медики, так и широкая общественность будут воспринимать любые сообщения о работе в области стволовых клеток и клонирования критически, меньше доверять им. Это очень нежелательный удар по перспективнейшей технологии нашего времени, которая может совершить настоящую революцию в медицине. Больные с неуклонно прогрессирующими нейродегенеративными заболеваниями, неподдающимися никаким современным методам лечения, с надеждой следят за работами со стволовыми клетками, но большая часть этих исследований пока еще не вышли даже на преклиническую стадию, в лучшем случае идут эксперименты на животных. Пока будут пройдены все этапы испытаний, необходимые для получения разрешения на клиническое применение метода, пройдет еще много времени – не менее 8-15 лет. У многих больных нет шанса дожить до этого, тогда как клеточная терапия могла бы сохранить им жизнь, или, по крайней мере, облегчить страдания. В любом случае, проведение таких клинических испытаний значительно ускорило бы научный прогресс, фальсификация их наносит ему огромный вред.

Впрочем, эксперименты продолжаются, совсем недавно австралийским ученым (Джейн Висвейдер, Элайза Холл, Мельбурн) удалось вырастить полностью функциональную грудь из стволовой клетки самки мыши. Это исследование означает возможность восстановления груди после удаления опухолей, новый подход в пластической хирургии, остается лишь убедиться в том, что такой опыт столь же применим у человека. Любопытно, что исследователи ставят перед собой несколько необычную задачу – не просто «выращивание» нового органа, а борьбу с раком молочной железы. «Наша конечная цель – создать препарат, который будет, по сути, «отключать» раковые клетки груди», – подчеркивает доктор Висвейдер.

Очень большой интерес представляют сообщения об экспериментах со стволовыми клетками, «работающими» в нервной системе. Возможно, мы стоим на пороге выдающих открытий в лечении заболеваний мозга, которые до сих пор не удается излечить никакими медикаментами. Американский ученый Фред Гейдж (институт Солка) возглавил эксперимент по вживлению человеческих нейронов в мозг мыши. Целью ученых было не создание химеры, а изучение возможности созревания человеческих стволовых клеток до полноценных нейронов, и опыт великолепно удался. Авторы эксперимента подбирают модели лабораторных животных для изучения таких неврологических заболеваний, как болезнь Паркинсона. Чем больше эти модели будут похожи на человека, тем вероятнее, что проведенные исследования окажутся полезными и для нашего вида. Первые попытки создать химеры с человеческими нейронами предпринимались несколько лет назад, но иммунная система мышей в некоторых случаях отторгала стволовые клетки, в других – высокие пролиферативные способности стволовых клеток приводили к возникновению опухолей. Применение стволовых клеток еще очень рисковано, требуется максимальная осторожность, к тому же эксперименты на животных с человеческими стволовыми клетками вызывают немало этических споров, связанных со страхом людей перед «очеловечиванием» животных.

Тем не менее в Хьюстоне (университет Техаса совместно с детской больницей Memorial Hermann Children's Hospital) уже планируют клинические испытания, цель которых – оценить эффективность лечения детей с травмами головного мозга при помощи их собственных стволовых клеток костного мозга. Это будет первый опыт клинического применения стволовых клеток для лечения травматических повреждений головного мозга. Научным основанием этих клинических испытаний стали результаты экспериментов на животных, показавшие, что стволовые клетки костного мозга могут мигрировать в область повреждения, дифференцироваться в новые нейроны и поддерживать жизнедеятельность клеток мозга, таким образом, способствуя процессам регенерации.

А клеточная терапия при остром инфаркте миокарда – уже почти реальность, во всяком случае, исследования в этой области в настоящее время вышли на стадию клинических испытаний. Ученые Бельгии в рандомизированном двойном слепом контролируемом плацебо исследовании убедились в том, что введение аутологичных стволовых клеток при остром инфаркте миокарда значительно улучшает состояние пациентов и ускоряет восстановление сердца, уменьшает область поражения. В исследовании было показано, что этот метод лечения безопасен и не приводит к нежелательным побочным эффектам. Однако ученые пока считают преждевременным рекомендовать клеточную терапию всем пациентам с острым инфарктом. Необходимо провести еще более масштабные клинические испытания для оценки всех возможных рисков и разработки наиболее оптимальных методов клеточной терапии.

Не менее близок и ответ на вопрос, можно ли лечить стволовыми клетками болезнь Крона? Компания Osiris Therapeutics, Inc. получила разрешение FDA на проведение второй фазы клинических испытаний лечения этой болезни. Цель испытаний – проверка эффективности и безопасности разработанного компанией продукта PROCHYMAL (на основе мезенхимальных стволовых клеток). Одновременно с этой программой компания проводит в настоящее время пять различных клинических испытаний, проверяя пригодность разработанных на основе стволовых клеток средств лечения аутоиммунных, онкологических, сердечно-сосудистых и ортопедических заболеваний. Совсем недавно PROCHYMAL стал первым одобренным FDA продуктом на основе стволовых клеток для лечения желудочно-кишечной формы острой болезни – трансплантат против хозяина.

Появилась информация и о применении клеточной терапии в принципиально новой области: ученые из Memorial Sloan-Kettering Cancer Center разработали новую стратегию лечения серповидноклеточной анемии, в которой используются клеточная генная терапия и технология интерференции РНК. В их исследовании впервые продемонстрирована возможность полного излечения этого тяжелого заболевания при помощи стволовых клеток пациента. Единственный способ вылечить серповидноклеточную анемию – это замена системы кроветворения пациента при помощи трансплантации донорских кроветворных клеток, но для большинства больных такое лечение недоступно из-за отсутствия совместимого донора. Применение нового вида терапии подразумевает возможность трансплантации его собственных генетически модифицированных стволовых клеток, устраняет его зависимость от наличия совместимого донора; а также полностью снимается проблема иммунного отторжения. Ученые считают, что подобный метод может быть применен и к другим неизлечимым в настоящий момент заболеваниям, например, к некоторым врожденным и злокачественным болезням крови.

Американские ученые полагают, что они смогут вырастить целый зуб из стволовых клеток или, во всяком случае, использовать их для выращивания новых клеток, которые заполнят трещину в зубе или регенерируют пульпу внутри его. При этом предполагается применять аутологичные стволовые клетки, которые могут быть получены из собственных тканей пациента, например, из костного мозга, крови или здоровых зубов, так что предлагаемый метод лечения свободен от этических проблем, связанных с использованием эмбриональных стволовых клеток. Такой «ремонт» зуба даст гораздо лучшие результаты, чем любое пломбирование – не останется никаких швов, зуб будет таким же прочным, как неповрежденный.

Ученые из Бристольского университета сделали открытие, которое, как они считают, поможет справиться с остеоартритом – одним из наиболее распространенных инвалидизирующих заболеваний суставов. Используя собственные стволовые клетки больных, исследователи вырастили хрящ. Новая технология в будущем позволит проводить операции по трансплантации нового хряща на место старого, деформированного в результате заболевания. В настоящее время остеоартрит неизлечим, и существующие терапевтические методы служат лишь для облегчения боли в суставах и замедления прогрессирования заболевания. Несмотря на успех британских ученых, для окончательной разработки технологии трансплантации потребуется более десяти лет, считают специалисты.