Ученые нашли новое применение опасному препарату талидомид

Талидомид стал настоящей медицинской трагедией около 50 лет тому назад. Безобидное, как казалось поначалу, средство для устранения тошноты и бессонницы у беременных обладало ужасным тератогенным эффектом – из-за побочных действий дети рождались с невероятными уродствами. Но новейшее исследование французских ученых частично реабилитировало чудовищное лекарство: оказывается, оно способно оказывать значительный терапевтический эффект при достаточно редко встречающемся, но опасном заболевании – наследственной геморрагической телеангиэктазии.

Наследственная геморрагическая телеангиэктазия (НГТ), известная также как болезнь Ослера-Вебера-Рандю, представляет собой редкое врожденное нарушение, приводящее к возникновению кровоточащих телеангиэктаз (специфических «узлов», образованных расширенными сосудами) на поверхности кожи и слизистых оболочках. Оно связано с наличием в системах многих органов артериовенозных врожденных пороков, которые могут вызвать опасные осложнения, включая цирроз печени. Частота этого заболевания составляет 1-2 на миллион человек. Лечению до сего времени болезнь поддавалась плохо.

Новую надежду больным с этим редким, но очень опасным заболеванием подарили французские исследователи из Национального института медицинских исследований (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale). В опытах с мышами, у которых с помощью методов генной инженерии была искусственно вызвана НГТ, они добились значительных успехов с помощью талидомида: применение этого препарата значительно снижало риск кровотечения и стабилизировало состояние сосудов.

Механизм воздействия талидомида заключался в резком повышении синтеза в живом организме белка PDGF-B, что и приводило к выраженному терапевтическому эффекту.

Примечательно, что многочисленные случаи рождения детей без конечностей у женщин, которые 50 лет тому назад принимали препарат во время беременности, также был связан с воздействием талидомида на синтез белка – но только не его ускорению, а замедлению. Как установили совсем недавно японские ученые, лекарство замедляло выработку в организме плода особого белка, именуемого цереблон, который необходим для формирования конечностей зародыша.