Ученые представили препарат, выводящий из организма «вредный» холестерин

В американском штате Юта опробовали в экспериментах на мышах соединение, которое высвобождает холестерин, накопившийся в клетках до чрезмерно высокого уровня. Это открытие предполагает возможность излечения тяжелых недугов наподобие болезни Ниманна–Пика типа C

Болезнь Ниманна–Пика – это наследственное нейродегенеративное нарушение, характеризующееся аномально высоким уровнем холестерина во всех органах. Холестерин поступает в организм из пищевых продуктов, а также вырабатывается непосредственно в ходе многих биологических процессов, например формирования и функционирования клеточных мембран. В норме холестерин обычно транспортируется клетками и выделяется из организма. Однако людям с такими заболеваниями, как болезнь Ниманна–Пика типа C, свойственна генетическая мутация, которая заставляет чрезмерное количество холестерина накапливаться в отделах клеток-лизосом. Это приводит к заболеваниям печени, дегенеративным изменениям нервной системы вплоть до слабоумия. Уровень, при котором количество холестерина становятся патологическим, пока не определен, но подавляющее большинство детей с болезнью Ниманна–Пика типа C умирают в возрасте до 20, многие – даже до 10 лет. Если характерные неврологические симптомы, такие как неуклюжесть, умеренная задержка развития и выработки тонких моторных навыков, проявляются позднее, то у таких людей есть шанс прожить дольше, но 40-летнего возраста с таким диагнозом достигают немногие.

Исследователи вводили 7-дневным мышам с мутацией Ниманна–Пика одну дозу холестеринсвязывающего средства CYCLO. Вскоре после этого у мышей, получавших препарат, холестериновый обмен нормализовался и стал таким же, как у их здоровых сородичей. По прошествии 49 дней уровни холестерина у мышей, получивших инъекцию, оставались существенно ниже, чем у нелеченных, а также улучшилась функция печени и уменьшились нейродегенеративные проявления.

«Наши опыты показали, что в очень короткий промежуток времени после назначения этого состава огромные количества холестерина, накопленного в клетках, были внезапно высвобождены и метаболизировались в обычном порядке», – заявил профессор терапии д-р Джон Дитчи, – Даже одна доза экскретирует большую часть этого холестеринового балласта». Следующим шагом в исследовании д-ра Дитчи и его коллег должно стать определение того, какая концентрация CYCLO, способна вызвать выведение холестерина из организма, а также срока его действия.

Результаты исследования будут опубликованы в очередном выпуске Proceedings of the National Academy of Sciences.