Болезнь Гоше: зарегистрирован новый препарат

Американцы, страдающие таким заболеванием как глюкозилцерамидный липидоз (болезнь Гоше), скоро смогут лечиться с помощью нового препарата. В отличие от других аналогичных лекарств этот препарат более удобен, так как выпускается в форме таблеток.

В середине этой недели представители FDA (Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США) сообщили, что заявка фармацевтической компании Genzyme на регистрацию препарата Церделга (элиглустат) полностью удовлетворена.

Вскоре лекарство, которое будет производиться в таблетированной форме, появится в американских аптеках.

Этот факт не может не обрадовать 6 000 граждан США, которые страдают болезнью Гоше I типа или глюкозилцерамидным липидозом.

При этой довольно редкой, но тяжелой наследственной болезни в организме больных из-за недостаточного количества фермента глюкоцереброзидазы происходит постепенное накопление в тканях разных органов глюкоцереброзида, особого жирового вещества.

При глюкозилцерамидном липидозе поражаются самые разные органы: селезенка, печень, почки, легкие и костный мозг.

В настоящее время для лечения этого заболевания в основном используется препарат Церезим (имиглюцераза), который был также создан специалистами компании Genzyme.

Церезим является достаточно эффективным препаратом, однако его необходимо вводить с помощью внутривенных инфузий («капельниц»).

С этой точки зрения таблетированная форма элиглустата является несомненным достоинством.

В минувшем году объем продаж Церезима во всем мире составил 935 миллионов долларов США – лечение одного пациента с болезнью Гоше этим препаратом обходится в 300 000 долларов США в год.

Компания-производитель обещает вскоре назвать цену, по которой Церделга (элиглустат) будет продаваться  в США.