Дефицит гормона роста: каковы шансы подрасти у «маленьких» украинцев?

Наиболее тяжелой формой задержки роста является низкорослость, обусловленная дефицитом гомона роста – соматотропного гормона (СГ). И хотя количество таких больных составляет всего 8-9% от всего числа низкорослых детей, именно они имеют наиболее неблагоприятный прогноз. У этих детей, если своевременно не начата заместительная терапия, отмечается выраженная задержка физического развития, и практически отсутствуют шансы на полноценную жизнь.

Боль, безнадежность, отчаяние – невозможно выразить словами те чувства родителей ребенка, который впервые задает вопрос: «Мама, почему я не расту?». Еще недавно родители, столкнувшиеся с подобной ситуацией, не могли помочь своему ребенку стать таким, как его сверстники, достичь успехов в общении, играх, спорте.

К сожалению, проблемы пациентов с соматотропной недостаточностью не ограничиваются карликовым ростом. В целом ряде контролируемых исследований доказано, что лица с дефицитом СГ стареют намного раньше своих сверстников и имеют повышенный риск сердечно-сосудистой смерти.

Еще до середины ХХ столетия больные с соматотропной недостаточностью считались абсолютно бесперспективными в плане лечения. Но около 40 лет назад появилась возможность помочь таким людям, когда в качестве заместительной терапии стали использовать экстрактивные формы СГ, полученные из гипофиза крупного рогатого скота. С 1985 года применение этих препаратов запретили в большинстве развитых стран в связи с открытием прионов и заболеваний, связанных с ними.

К счастью, наука не стоит на месте. Практически в то же время учеными был расшифрован ген СГ и разработаны генно-инженерные препараты соматотропина, которые идентичны человеческому гормону и не содержат биологически активных примесей. На фоне заместительной терапии рекомбинантными соматотропинами дети хорошо растут, а при длительном систематическом лечении могут достигать удовлетворительных параметров физического развития взрослого человека.

Сегодня в Украине доступны уникальные технологии генной инженерии, которые невозможно воспроизвести без многолетней подготовки, соответствующей научной и технической базы. Именно применение высокотехнологичного рекомбинантного гормона роста, полностью идентичного гормону, который синтезируется в организме человека, позволяет преодолеть кажущуюся безнадежность проблемы.

О механизме действия этого препарата, показаниях, профиле безопасности, а также опыте применения Генотропина (компания Pfizer Inc. (США)) в Украине рассказывает заведующий кафедрой эндокринологии Ивано-Франковского государственного медицинского университета, доктор медицинских наук, профессор Владимир Боцюрко.

– Известно, что практически все гормоны прямо или опосредованно влияют на процессы роста. При этом наиболее выраженным эффектом обладает соматотропный гормон.

Среди всех генно-инженерных препаратов СГ особое внимание врачей привлекает препарат Генотропин. Высокая эффективность и безопасность препарата признана ведущими эндокринологами мира и подтверждена многочисленными многоцентровыми международными исследованиями (Pfizer International Growth Study, PIGS). Безупречная репутация компании Pfizer Inc., которая выпускает этот препарат, является залогом высочайшего качества всех производимых ею препаратов, в том числе Генотропина – самого назначаемого гормона роста в мире.

В нашей клинике Генотропин используется уже на протяжении 3 лет, в течение которых зарекомендовал себя как высокоэффективный и безопасный препарат. Пациенты, принимавшие Генотропин, показали очень высокие темпы роста – от 8 до 12 см в год. Раннее выявление заболевания и своевременно начатая заместительная терапия приводят к достоверно более высокому клиническому эффекту. Дети первых двух лет жизни достигают нормального для хронологического возраста роста в течение 5 лет систематической терапии (Consensus guidelines for the diagnosis and treatment of Growth Hormone Deficiency in childhood and adolescence: summary statement of the GH Research Society, 2000).

Основным эффектом Генотропина является активизация анаболических эффектов, что приводит к усилению линейного роста, нарастанию мышечной массы и повышению физической активности. Препарат также влияет и на другие процессы, способствующие реализации ростового эффекта: повышает реабсорбцию кальция из кишечника и тем самым улучшает минерализацию костей; усиливает энергетический обмен путем активации гликогенолиза, липолиза и транспорта глюкозы в ткани. За счет уменьшения количества подкожного и висцерального жира снижается масса тела. Антиатерогенный эффект Генотропина реализуется с помощью повышения содержания липопротеинов высокой плотности и снижения концентрации липопротеинов низкой плотности, что способствует снижению риска развития сердечно-сосудистых заболеваний. Препарат действует и непосредственно на миокард, улучшая его сократимость. Отмечено положительное влияние Генотропина на интеллектуальные возможности и психический статус: на фоне терапии увеличивается активность головного мозга, улучшается память, повышается жизненный тонус, значительно улучшается качество жизни.

Для Генотропина характерен благоприятный профиль безопасности, значимые побочные эффекты возникают крайне редко. Чтобы их устранить, необходимо временно отменить препарат или уменьшить его дозу.

Для максимального удобства и безопасности применения препарата была разработана специальная шприц-ручка Генотропин Пен, которая бесплатно предоставляется каждому больному. С помощью шприц-ручки пациент имеет возможность очень точно дозировать препарат. Особенностью инъектора Генотропин Пен является то, что нет необходимости предварительно растворять препарат, его разведение в инъекторе происходит автоматически. Поскольку секреция СГ в норме подвержена суточным колебаниям (до 70% гормона выделяется ночью), Генотропин вводится один раз в сутки, в вечернее время.

В настоящее время СГ используется не только для лечения гипофизарного нанизма. Спектр показаний к назначению препарата постоянно расширяется. Сотни тысяч людей во всем мире (дети, подростки, взрослые) ежегодно получают СГ с целью терапии целого ряда заболеваний. Препарат эффективен в лечении детей с внутриутробной задержкой роста, семейной низкорослостью, синдромами Шерешевского-Тернера, гипофизарным синдромом Кушинга, хондродисплазией, состоянием после облучения по поводу лейкозов и опухолей мозга, после трансплантации почки, с хронической почечной недостаточностью и другими заболеваниями.

От лица своих коллег и наших маленьких пациентов я хочу поблагодарить компанию Pfizer Inc. за их помощь, которую невозможно переоценить. Благодаря компании Pfizer Inc. в 2005 году в Ивано-Франковске был открыт и оснащен современным лабораторно-диагностическим оборудованием «Центр роста», где в прошлом году качественную и при этом бесплатную медицинскую помощь смогли получить 25 наших маленьких соотечественников с гипофизарным нанизмом.

В 2006 году компания Pfizer Inc. продолжает спонсировать этот центр, а также за свой счет предоставляет Генотропин тем пациентам, которые не получают его в рамках национальной программы.

Дети – наше будущее, и наша основная задача – обеспечить им возможность жить полноценной жизнью. «Это мечта, которая стала реальностью», – именно такие слова мы слышали от мамы ребенка, больного гипофизарным нанизмом.

Мы надеемся, что с помощью Генотропина мечты станут реальностью для всех наших маленьких пациентов и их родителей.