7 декабря 2015 состоялся пресс-брифинг на тему: «Орфанные болезни в Украине: обеспечение лечения пациентов - путь к европейским реформам. Опыт Европы» . На брифинге присутствовали представители власти, общественных организаций, а также сами пациенты и их родственники.
Главная цель брифинга – привлечь внимание органов власти, общественности к проблемам пациентов с редкими заболеваниями, такими как муковисцидоз, спинальная мышечная атрофия, болезнь Помпе, мукополисахаридоз, болезнь Гоше и др. Только непрерывная терапия может позволить офранным больным вести нормальный образ жизни – отметила Наталья Горовенко - главный внештатный специалист по генетике МЗ Украины.
Виктор Шафранский – заместитель министра здравоохранения Украины рассказал о том, какая на сегодняшний день сложилась ситуация по медикаментозному обеспечению офранных пациентов. Благодаря совместному конструктивному сотрудничеству с общественными организациями и родителями удалось внести изменения про необходимость обеспечения людей с редкими заболеваниями в законодательную базу. Именно поэтому сейчас ведется большая работа по разработке новых протоколов лечения.
Мероприятие посетила Мариз Шонфельд Ван Дер Линде, пациентка с болезнью Помпе из Голландии. Она рассказала о европейских стандартах лечения, о правах и возможностях пациентов в Голландии и других странах.
Татьяна Кулеша - председатель Совета ГС «Орфанные заболевания», мать ребенка, больного мукополисахаридозом рассказала о трудностях, с которыми ежедневно приходится сталкиваться родителям, о том, какие шаги необходимо предпринять для того, чтобы дети с офранными заболеваниями получили право на жизнь. Также на брифинге было заявлено о создании электронной петиции к Президенту Украины. Подписать ее могут все, кому небезразлична судьба офранных больных в Украине, а также их право на лечение в Украине на европейском уровне.