Новая победа в войне со слепотой

После более чем десятилетия исследований, впервые было осуществлено испытание генной терапии на пациентах с редкой формой врожденной слепоты

Ученые провели испытания генной терапии редкого заболевания глаз, обусловленного поломкой в одном гене. При этом заболевании, дети быстро теряют зрение и к взрослому возрасту они, в большинстве случаев, полностью слепы без малейшей надежды на выздоровление. Ученые установили ген, ответственный за развитие этого заболевания и создали специальный вирус, который приносит в клетки сетчатки «правильный» вариант этого гена.

Результаты эксперимента удивили даже самих исследователей. Всего за неделю после введения нового гена, у пациентов существенно улучшилось светочувствительность и зрение. Исследователи установили 50-кратное улучшение функции колбочек – клеток сетчатки, которые ответственны за дневное зрение и цветопередачу. Активность второго типа клеток, палочек, ответственных за ночное зрение, усилилась в 63,000 раз. Такие потрясающие результаты немного омрачены тем, что адаптация сетчатки к сумеречному освещению у этих пациентов существенно растянулась во времени – до 8 часов вместо обычных 30-60 минут. Тем не менее, подобные результаты за столь короткое время очень воодушевляют и исследователей, и пациентов, лишенных ранее даже малейшей надежды на выздоровление.

Данное заболевание встречается достаточно редко и лишь в 10% случаев обусловлено повреждением именно того гена, который «лечили» в данном эксперименте. Но результаты этого исследования внушают надежду на лечение многих других неизлечимых заболеваний, обусловленных изменениями в ДНК. В ходе дальнейших исследований, учение установят насколько безопасно использование генной терапии при лечении глаз и других органов.