Генная терапия дает надежду больным муковисцидозом

Новый метод генной терапии показал положительные результаты при лечении муковисцидоза. По мнению ученых, этот метод является революционным и может стать доступным уже в течение следующих пяти лет.

Муковисцидоз - тяжелое заболевание, вызывающее секрецию и скапливание слизи в легких и дыхательных путях, что, в свою очередь, провоцирует серьезные инфекции. Повреждение легких в результате инфекций становится причиной смерти 90% пациентов с муковисцидозом, которые редко живут более 35 лет.

Новое исследование британских ученых с бюджетом в 3 миллиона фунтов стерлингов и участием 136 пациентов старше 12 лет является первым этапом перед началом более широкомасштабных работ, которые планируют проводить в следующем году.

По словам координатора исследования профессора Эрика Алтона (Eric Alton) из Имперского Колледжа в Лондоне, впервые экспериментальная терапия дала положительный результат у пациентов с муковисцидозом в сравнении с плацебо.

С тех пор, как в 1989 году была открыта генетическая природа муковисцидоза, ученые работают над возможностью заменять гены с изъянами на здоровые. Однако все попытки сталкивались с защитными механизмами организма, выводящими из легких чужеродные элементы, в том числе, и специально созданные вирусы, несущие здоровые ДНК к клеткам.

Новый метод лечения не полагается на вирусы. В его основе лежат липосомы, которые содержат генетический материал и вдыхаются посредством небулайзера. Липосомы соединяются с мембранами клеток легочной ткани, выпуская внутрь клеток здоровые ДНК.

Результаты опытов, опубликованных в журнале The Lancet Respiratory Medicine journal, показали, что к концу испытаний функция легких у пациентов, получавших лекарство, улучшилась на 3,7%. У участников с наиболее низкой функцией легких на начало исследования показатели улучшились на 6,4% в сравнении с группой плацебо. По словам ученых, даже подобные "скромные" улучшения являются на данный момент рекордными.