ГМ-лекарство от болезни Гоше

Лечение больных, страдающих болезнью Гоше, является сложной и, главное, дорогостоящей задачей. А бразильские ученые вместо синтеза нового препарата для лечения этой болезни «создали» козу, молоко которой содержит необходимый таким больным фермент.

При болезни Гоше в организме больных не вырабатывается в нужных количествах фермент глюкоцереброзидаза, из-за чего происходит нарушение липидного обмена.

На протяжении последних 20 лет для терапии таких больных используются внутривенные вливания раствора, который содержит глюкоцереброзидазу.

Однако таким больным приходится проводить инфузии фермента постоянно, а стоит этот препарат довольно дорого.

Так, например, в Бразилии число жителей страны, страдающих болезнью Гоше, составляет около 600 человек, а стоимость лекарств для их лечения, закупаемых на бюджетные средства местным Минздравом, достигает почти 113 миллионов долларов США.

Ученые из университета города Форталеза (University of Fortaleza) на северо-востоке страны решили значительно снизить стоимость лечения пациентов с болезнью Гоше и придумали «живую фармацевтическую фабрику».

С помощью методов генной инженерии они создали козу, молоко которой содержит в больших количествах фермент глюкоцереброзидазу.

Процессы получения фермента из молока и его очистки достаточно просты и гораздо дешевле импорта специальных препаратов.

Козочка, которую назвали Глюка (Gluca), появилась на свет 27 марта этого года – приблизительно в конце июля она начнет давать молоко.

Тогда ученые тщательно исследуют его свойства, и если уровень глюкоцереброзидазы в нем окажется таким, как они ожидают, Глюку клонируют.

Таким образом, достаточно быстро будет создана целая «ферма» ГМ козочек, молоко которых станет сырьем для получения жизненно необходимого больным людям фермента.