Создан метод лечения карликовости

Карликовость может быть вызвана разными причинами, среди которых важную роль играют и наследственные факторы. Ученые из Франции скоро завершат работу над созданием медикаментозного метода лечения ахондроплазии, одной из форм этого заболевания.

В отличие от лилипутов, у которых пропорции тела нормальны, а заболевание (гипофизарный нанизм) вызвано нарушениями в работе гипофиза, так называемые диспропорциональные карлики – это люди с самыми разными заболеваниями среди которых наиболее часто встречаются наследственные, то есть генетически обусловленные.

Ахондроплазия – одна из причин развития карликовости. Эта болезнь, которая вызвана мутациями определенных генов, приводит к нарушениям формирования длинных костей еще в период внутриутробного развития. Поэтому лечение таких больных возможно разве что с использованием аппарата Илизарова для постепенного удлинения конечностей.

А французские ученые из Средиземноморского центра молекулярных исследований в Ницце (Mediterranean Centre for Molecular Research in Nice) сообщают о том, что им удалось синтезировать препарат белкового происхождения, который при введении его мышам, страдавшим карликовостью, вызывал нормализацию пропорций тела.

Речь идет о диспропорциональной карликовости, вызванной ахондроплазией.

Инъекций препарата понадобилось всего 6 – по 2 в неделю на протяжении 3-х недель.

Авторы отмечают 2 наиболее важных момента: во-первых, эффект наблюдался даже у животных в возрасте 3-х недель, что соответствует «человеческим» 15 годам.

Во-вторых, авторы сообщают, что им не удалось добиться результата с помощью введения белка половозрелым особям – таким образом использовать препарат можно только до начала пубертатного периода.

«Мы надеемся, что после экспериментов с приматами мы сможем приступить к испытанию этого метода на людях года через 2-3», – слова руководителя этого исследования профессора Эльвиры Гузе (Elvire Gouze) звучат более чем обнадеживающе.