СПИД как благо: генная терапия избавит от наследственных болезней

Ученые из Италии нашли способ, как использовать врага рода человеческого – вирус иммунодефицита человека – в «мирных целях». Ожидается, что «безоружный» ВИЧ в будущем будет лечить тяжелые наследственные болезни.

Специалисты из Института генной терапии (San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy) совершили прорыв в терапии редкого генетического заболевания, которое до сих пор считалось неизлечимым.

ВИЧ – вирус, что вызывает СПИД – оказался полезен для генной терапии, благодаря поразительной способности инфицировать клетки. Эта особенность делает этот вирус таким опасным, но в то же время она помогла ученым создать эффективное средство для замены дефектных генов в клетках человека.

Шесть детей с редкими наследственными заболеваниями излечились от них при помощи генной терапии, в процессе которой модифицированный вирус проникал в их клетки и заменял «бракованные» участки генокода на нормальные.

Трое из детей родились с наследственной болезнью, которая называется метахроматическая лейкодистрофия (MLD). Это тяжелейшее неврологические расстройство, разрушающее головной мозг. Как правило, эта болезнь не позволяет дожить ребенку и до 5 лет. Симптомы болезни начинают проявляться в возрасте около 2 лет.

В данном исследовании детей начали лечить до проявления симптомов болезни. "Сейчас это вполне нормальные дети – они ходят в детский сад и не демонстрируют каких-либо отклонений в интеллектуальном развитии" – рассказали авторы экспериментальной терапии.

Трое других детей страдали синдромом Вискотта Олдрича (WAS) – наследственной патологией иммунной системы. Этот недуг не так смертелен, как MLD, однако даже при адекватном лечении пациенты всю жизнь страдают от серьезных осложнений. Ученые использовали ту же технику – заменили «сломанные» гены на нормальные и таким образом предотвратили начало и остановили прогрессирование болезни.

Ранее технологии генной терапии считались многообещающими, однако после нескольких крупных неудач интерес научного мира к этому методу остыл. После успеха итальянском, пожалуй, можно утверждать, что генная терапия полностью реабилитировалась.